Детей-бабочек начали лечить прорывным препаратом в Подмосковье

В Подмосковье детей с редким генетическим заболеванием — буллезным эпидермолизом — начали лечить инновационным препаратом «Беремаген геперпавек». Первым пациентом стал 15-летний Иван, он начал терапию в Центре генных дерматозов Научно-исследовательского клинического института детства, сообщили в Минздраве Московской области. Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, при котором кожа становится хрупкой и травмируется от малейшего прикосновения, как крылышко бабочки. Поэтому людей с этим диагнозом метафорически называют бабочками.Специфического лечения этого заболевания не существует, но состояние пациентов можно облегчить качественным уходом за кожей. Людям с буллезным эпидермолизом нужно делать специальные перевязки, которые в тяжелых случаях занимают 2–3 часа. Новый препарат помогает вырабатывать в коже пациентов коллаген 7-го типа, которого или не хватает, или вовсе нет у «людей-бабочек» из-за генетической поломки. «Беремаген геперпавек» был разработан в США, он не зарегистрирован в России. Стоимость одной упаковки составляет около 2,1 миллиона рублей. Первую партию лекарства для детей закупил фонд «Круг добра». — Препарат представляет собой гель для местного применения. В месте нанесения лекарства клетки кожи, не способные до этого нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, на определенное время обретут способность функционировать как здоровые, — объяснили MSK1.RU в фонде «Дети-бабочки». По словам руководителя фонда Алены Куратовой, за счет лечения раны у «детей-бабочек» будут заживать быстрее, а также пациенты не будут терять макро- и микронутриенты и начнут чувствовать себя лучше. У «Беремагена геперпавека» сложная процедура хранения и особая техника смешивания и нанесения. Сначала гель нужно разморозить, затем смешать две части, обработать рану, нанести препарат и наложить специальную сетку с односторонним силиконом. При этом лекарство подойдет не всем пациентам с буллезным эпидермолизом — это зависит от формы заболевания. В Подмосковье лечение им пройдут пятеро детей. Также терапию направят в Москву, Санкт-петербург, Архангельскую, Калининградскую, Калужскую область и ряд других регионов — всего его должны получить 150 россиян. Ранее MSK1.RU побывал в хосписе, где живут дети с буллезным эпидермолизом. Мы публиковали репортаж из его стен.