«Спустя неделю пошло кровотечение, одышка, низкое давление»: детям с муковисцидозом отказывают в регистрации побочек от дженерика

Семьи детей с муковисцидозом бьют тревогу: их детям отказывают в лечении оригинальным препаратом. Родителям пришлось даже публично обратиться в Генеральную прокуратуру и Следственный комитет с просьбой проверить случаи отказов в регистрации нежелательных реакций на препарат. Обращение подписали более 500 пациентов и их родственников. Но пока это не приносит плодов. Тем временем дети продолжают мучаться от реакций.

«Трилекса» — аналог (дженерик) оригинального лекарства «Трикафта». В 2025 году в России начался массовый перевод пациентов с оригинального препарата на аналог. Изначально дженерик был дешевле на 43,7%. Но сейчас препарат закупают на уровне 14–15 тысяч рублей за таблетку.

«Дистрибьютор дженерика действительно заявил цены гораздо ниже оригинала, но сейчас они торгуются практически по одной цене. И здесь мы опять упираемся в несовершенство 44-го ФЗ, по которому закупаются и гвозди, и лекарства: кто упал хоть на рубль, тот и победил. А также то, что заявки фонд „Круг добра“ принимает только по МНН, а значит, индивидуальную закупку пациенту с НПР можно сделать только за счет региона. Что достаточно обременительно для регионального бюджета. Получается замкнутый круг», — пояснила представитель Московского сообщества пациентов с муковисцидозом Ирина Осадчая.

В России «Трикафта» зарегистрирована с 2023 года. Препарат стал прорывом в лечении болезни. Он воздействует на мутировавший ген CFTR. Это не единственный таргентый препарат, но именно он помогает 9 пациентам из 10.

В конце мая «Объединение пациентов с муковисцидозом и их семей» обратилось с жалобой в Генеральную прокуратуру и Следственный комитет (письмо есть в распоряжении редакции). Тогда обращение подписали свыше 500 пациентов.

В обращении сказано, что главная проблема заключается не только в самой замене препарата, но и в сложности официально зафиксировать ухудшение состояния после перехода на дженерик. Поэтому представители требуют, чтобы нежелательные реакции фиксировались наблюдающим врачом и направлялись в Росздравнадзор. Именно в его обязанности входит накапливать поступающие сообщения, проводить анализ и инициировать проверки.

По состоянию на март 2026 года задокументировано всего 19 таких эпизодов у пациентов, проживающих в Москве, Вологодской, Свердловской, Владимирской, Смоленской, Челябинской, Кировской, Ростовской, Новосибирской областях, Краснодарском крае, Республике Татарстан и других регионах. Среди возникающих проблем — расстройства ЖКТ, потеря веса, сердечно-сосудистые и неврологические нарушения, кровотечения и аллергические реакции.

«Критически важен следующий факт: все перечисленные реакции либо полностью отсутствуют в действующей инструкции по медицинскому применению „Трилексы“, либо указаны без отражения реальной частоты и тяжести. Между тем, согласно п. 67 Решения Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 № 88, в раздел „Нежелательные реакции“ общей характеристики лекарственного препарата включаются все реакции, в отношении которых причинная связь с препаратом имеет обоснованную вероятность», — указано в обращении.

В обращении объединение просит Генпрокуратуру проверить, не нарушал ли Росздравнадзор закон об обращении лекарственных средств, законодательство об основах охраны здоровья граждан и порядок фармаконадзора, а также нет ли в действиях ведомства признаков халатности.

«Не секрет, что пациенты боятся дженериков, особенно в ситуации с препаратами для лечения муковисцидоза, учитывая обстоятельства их появления на российском рынке. Однако списывать все реакции пациентов на этот страх и предвзятое отношение, игнорируя НПР, нельзя», — отметила представитель Московского сообщества пациентов с муковисцидозом Ирина Осадчая.

Пока реакции от Генпрокуратуры и Росздравнадзора не последовало. Редакция MSK1.RU направила запросы в ведомства для прояснения ситуации.

Одним из наиболее резонансных случаев стала история 14-летнего Амира. У него уникальный диагноз — муковисцидоз и первичный иммунодефицит. В 2022 году он начал терапию с применением одного из первых таргетных препаратов. Тогда состояние немного улучшилось, но появились и нежелательные эффекты. В 2023 году врачебная комиссия назначила ребенку оригинальную «Трикафту». По словам матери, состояние заметно улучшилось: ребенок начал прибавлять в весе, а необходимость в постоянных курсах антибиотиков практически исчезла.

Через два года врачи перевели ребенка с оригинального препарата на его аналог — аргентинскую «Трилексу». После этого состояние ухудшилось: мальчик стал уставать даже при незначительной физической нагрузке, появились одышка и рвота, были даже приступы лихорадки.

«В первые же недели после перевода стали происходить ухудшения состояния здоровья: носовые кровотечения, утомляемость, одышка, низкое артериальное давление, — рассказала мать мальчика MSK1.RU. — Эти побочные явления не описаны в инструкции, поэтому не сразу было понятно, что это связано именно со сменой препарата. Мы обращались к врачам, проводились медицинские обследования, фиксировались новые ухудшения состояния: субфебрильная температура, снижение сатурации, ухудшение аппетита, гиперемия кистей и стоп. По инициативе лечащего врача был проведен консилиум, на котором зафиксировали все ухудшения и предложили госпитализацию в Морозовскую больницу».

По итогам обследования специалисты пришли к выводу, что признаков ухудшения течения основного заболевания и побочных эффектов от применения препарата не выявлено.

«Позже я направила письменный запрос в Морозовскую больницу с просьбой дать медицинское объяснение всех ухудшений состояния во время госпитализации. В ответе указано: вегетативная реакция по ваготоническому типу. Без решения врачебной комиссии о переводе обратно на оригинальный препарат закупка „Трикафты“ невозможна», — отметила женщина.

В больнице семье предложили снова попробовать «Трилексу». С таким заключением семья не согласилась.

После этого мать ребенка обратилась в НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачёва, где мальчик наблюдается по поводу второго диагноза. В центре указали, что изменения состояния ребенка могут быть связаны со сменой препарата. Поэтому специалисты рекомендовали направить сообщение о нежелательной реакции в Росздравнадзор.

«Эксперты НМИЦ имени Д. Рогачёва пришли к выводу, что „нельзя исключить, что описанные изменения в состоянии ребенка связаны с применением неоригинального препарата“, и рекомендовали „подать сообщение о нежелательной реакции в Росздравнадзор“. Независимая медицинская экспертиза также подтвердила связь ухудшения с приемом аналога», — отметила мать мальчика MSK1.RU.

Мать ребенка утверждает, что при подготовке заключения консилиума не были учтены данные об эффективности «Трикафты», а также часть сведений об ухудшении состояния во время приема «Трилексы». В связи с этим семья обратилась в Следственный комитет.

Медицинский юрист, председатель Ассоциации по защите прав в сфере здравоохранения Асад Юсуфов считает, что, если данные о нежелательных реакциях не получили должного отражения в системе фармаконадзора и эти обстоятельства подтвердятся документально, речь идет не просто о разногласиях, а о ненадлежащем исполнении обязанностей должностными лицами.

Пациентов, переведенных на «Трилексу», могут вернуть на терапию оригинальной «Трикафтой» по решению суда, однако таких положительных прецедентов пока немного.

«Для фиксации НПР вне стандартной процедуры необходимо быть юридически подкованным или иметь адвоката. Родители, категорически не согласные с отказом в фиксации НПР в регионах России, уже прошли этот путь при поддержке прокуратуры. Те, кто не согласен на замену препарата, оспаривают ее в судебном порядке, проводя судебно-медицинские экспертизы. Известно, что в регионах есть положительные судебные решения и пациенты уже обеспечиваются оригинальным препаратом. В Москве таких решений пока нет», — отмечает представитель Московского сообщества пациентов с муковисцидозом Ирина Осадчая.

Тем не менее медицинский юрист Асад Юсуфов изложил алгоритм действий для семей пациентов, которым отказывают в изменении курса лечения.

Шаг 1. Письменное заявление лечащему врачу.

Требуйте оформить извещение о нежелательной реакции и созвать врачебную комиссию. Ключевое слово — письменно. Устные просьбы не работают. Получили отказ — берите его на руки. Это уже доказательство.

Шаг 2. Росздравнадзор — ваш следующий адресат.

Закон прямо разрешает пациентам самостоятельно направлять уведомления о нежелательных реакциях. Заходите на сайт регулятора и подавайте.

Шаг 3. Заключение — только на оригинал, по торговому наименованию.

Это принципиально. Без такого заключения регион закупит дешевый аналог и формально будет прав. Добивайтесь точной формулировки в документе комиссии.

Шаг 4. Суд — это не крайняя мера, это инструмент.

Если комиссия не помогла — идите в суд. Там будет назначена независимая судебно-медицинская экспертиза. Ее выводы становятся основанием для решения в вашу пользу.

Шаг 5. Следственный комитет и прокуратура.

Систематические нарушения прав пациента — это не только повод для иска. Это основание для обращений в надзорные и следственные органы.

Ранее семьи пациентов с муковисцидозом жаловались на перебои с поставками препаратов «Трикафта» и «Трилекса».

Также почитайте про девочек-близняшек, болеющих муковисцидозом. Их мать борется с бюрократической системой за лекарства, на которые у девочек не будет побочного эффекта.

Помимо этого, в прошлом году 20-летняя москвичка Женя Ломакова попала за решетку, несмотря на неизлечимое генетическое заболевание — муковисцидоз. Несколько месяцев она отбывает наказание по наркотической статье в женской колонии под Можайском. Всего ей назначили шесть лет, но до освобождения с диагнозом муковисцидоз девушка может не дожить.